Terapia CAR-T salva a niña con enfermedad autoinmune rara


La terapia CAR-T implica la modificación genética de los linfocitos T del propio paciente para que reconozcan y eliminen células específicas que causan la enfermedad. Aunque originalmente desarrollada para tratar ciertos tipos de cáncer, esta terapia se aplicó en este caso para "reiniciar" el sistema inmunológico de la paciente, eliminando las células responsables de la respuesta autoinmune.

Tras recibir la terapia CAR-T, la niña experimentó una notable mejoría: pudo dejar de tomar más de diez medicamentos inmunosupresores, pasó de depender de ventilación mecánica a respirar por sí misma durante el día y lleva un año en remisión de la enfermedad. Su función motora también ha mejorado progresivamente.

Este caso representa un avance significativo en el tratamiento de enfermedades autoinmunes graves y resistentes a terapias convencionales. Demuestra el potencial de las terapias celulares avanzadas, como la CAR-T, para tratar no solo cánceres hematológicos sino también enfermedades autoinmunes complejas.

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